创新药物研发，从靶点确认到获得优化的候选分子，往往需要经历数年以上的时间，期间涉及复杂的流程，包括靶点确认、细胞动物模型建立、候选分子评价以及优化等。吉玛基因拥有完整的RNA技术平台和上下游整合供应链，包括RNA单体、RNA片段合成、细胞高通量筛选、人源化动物模型等特色RNA药物发现平台，以及建设中的RNA药物GMP生产车间，能够整合药物发现流程，优化开发周期，为客户提供高效优质的RNA药物开发服务。

小RNA药物合作研发-从序列设计到IND申报

靶基因确定序列设计 与中科院计算所合作开发的设计软件 高通量合成 外购和自产高通量合成仪，各种合成用单体及试剂 有效序列筛选 高通量筛选为基础的细胞水平筛选，mRNA表达水平确认         药物潜在毒副作用预测 基于药物作用信号通路分析的毒副作用预测 修饰后有效序列验证 体外药效验证 有效序列的化学修饰 2'-OMe,2'-F,2'-LNA,2'-MOE等修饰单体及修饰方法           药物包裹体系选择 与多个合作方合作产生的纳米包裹体系、肝靶向、特定肿瘤靶向体系的选择 体外活性验证 已有1340m²实验动物房、PDX、转基因等平台的应用 药物开发研究CMC 基于独特专利方法的核酸药物杂质分析         IND申报资料撰写 经验丰富的注册团队 药物GMP临床样品生产 1500m²车间2022年投入使用 药理、药物代谢、药物动力学 针对核酸的基于荧光定量平台的药理分析

RNA药物GMP车间按照FDA cGMP标准和中国GMP标准设计和建设。车间项目建筑面积约1500m²，包括siRNA/反义核酸原料药合成车间、mRNA 原料药合成车间、无菌隔离制剂车间 。